Farmaceutica e scienze omiche

La Value Chain “Farmaceutica e Scienze Omiche” (VC POSERR) focalizza il suo interesse su diversi aspetti relativi allo sviluppo preclinico e clinico di nuovi farmaci e trattamenti per la cura e la prevenzione delle malattie, di piattaforme e metodi innovativi per la loro veicolazione nell’organismo umano ed animale e di nuovi sistemi e dispositivi diagnostici. Il sistema industriale e della ricerca si caratterizza per la presenza in Regione di alcune fra le maggiori industrie farmaceutiche italiane (anche in ambito veterinario), con una forte propensione all’investimento in ricerca innovativa. La VC POSERR è inoltre strutturata in ambito regionale attorno ad un tessuto produttivo costituito da numerose aziende di dimensioni cha vanno da PMI a grandi imprese nel campo biomedicale. A queste si aggiungono aziende leader mondiali nel settore dei sistemi per la fabbricazione dei prodotti per la salute, dei devices per la somministrazione di farmaci e del confezionamento primario. Esiste, inoltre, un tessuto variamente distribuito e dimensionato di aziende, enti e laboratori di ricerca che operano nella ricerca preclinica e clinica – inclusi laboratori che operano in ambito GxP, per fabbricazione (GMP), testing preclinico in vitro e in vivo (GLP), studi clinici (GCP) -, produzione di elementi iniziali della filiera produttiva, nonché in ambiti come quello degli integratori alimentari sia in campo umano che veterinario, dei fitoterapici/farmaci di origine naturale e cosmetici dermofunzionali. La Rete regionale offre, nell’ambito della VC POSERR, servizi strutturati di ricerca e di supporto allo sviluppo, in particolare per quanto riguarda:

• Progettazione e sviluppo di nuovi farmaci sintetici e a carattere biologico e riposizionamento di farmaci e/o molecole note per nuove indicazioni terapeutiche mediante modelli in silico, con metodologie bioinformatiche e di Intelligenza Artificiale e sintesi su piccola e media scala. Valutazione della loro stabilità e funzionalità in sistemi biologici in vitro, anche composti da colture cellulari 3D biomimetiche ottenute mediante tecnologia bioprinting, e farmacocinetica nell’animale (da laboratorio e di media/grande taglia).
• Sviluppo di piattaforme per la progettazione, produzione, ingegnerizzazione, caratterizzazione e formulazione di proteine e/o polipeptidi utilizzati a scopo terapeutico mediante metodi in silico, chimici, fisici e/o biotecnologici.
• Sviluppo per la progettazione e produzione di traccianti diagnostici nanoformulati, anche coniugati con elementi di bioriconoscimento come anticorpi, oligonucleotidi e/o aptameri
• Sviluppo di piattaforme per l’utilizzo integrato delle scienze omiche, in particolare della genomica, e di modelli matematici in ambito clinico e farmaceutico. Costruzione di database di interesse, con un focus specifico a standard condivisi sulla qualità dei dati.
• Piattaforme di screening in vitro per studi di farmacocinetica, farmacodinamica, efficacia e sicurezza basati su cellule umane e animali, cellule staminali, tecnologie di cell-based high content screening (anche certificati GLP), modelli 3D e 4D ottenuti anche mediante la tecnologia bioprinting, organ-on-a-chip.
• Modelli animali di patologie (incluse orfane e rare) e infrastrutture per studi preclinici in vivo di farmacocinetica, efficacia e sicurezza.
• Studi pre-formulativi e formulativi per la veicolazione di farmaci (incluse proteine terapeutiche e farmaci a RNA) e integratori alimentari.
• Sviluppo e convalida su scala pilota ed industriale di medicinali, alimenti funzionali, dispositivi medici e strumentazioni per la loro produzione.
• Sistemi basati su tecnologie di cell-based high content screening, analisi omiche, e modelli in vitro ed in vivo per il riposizionamento dei farmaci
• Sviluppo di azioni coordinate per studi clinici “first-in-man” e multicentrici fase 2 e 3, di farmaci, ATMPs e dispositivi medici, in diversi ambiti terapeutici, fra i quali, oncologia, ortopedia, malattie neurologiche patologie rare e orfane a partire dai 4 IRCCS regionali, e dai soci ospedalieri del Clust-ER Health.
• Sviluppo di sistemi software per la gestione, armonizzazione e long term digital preservation di big data biomedici (preclinici, clinici e omici) in termini di storage ad alte prestazioni, protezione dei dati (authentication/authorization), accesso ai dati (web access), interoperabilita’ (utilizzo di standard), integrazione e standardizzazione dei Real World Data per lo sviluppo di studi clinici retrospettivi, piattaforme software innovative per lo sviluppo di Decentralized Clinical Trials (DCT) per la raccolta dati da pazienti (wearable and medical devices, ePRO).

La VC POSERR non solo presenta competenze sviluppate nell’industria e nei centri di ricerca ma valorizza anche nuove progettualità attraverso incubatori e agenzie per l’innovazione, attraverso associazioni di pazienti e organizzazioni che operano nell’area socio-sanitaria.

Posizionamento della VC rispetto agli asset regionali identificati nella Value Proposition del Clust-ER Health

L’analisi commissionata a E&Y dal Consiglio Direttivo del Clust-ER Health e relativa a valutare l’attrattività e produttività prospettica in modo da poter identificare gli asset strategici per la regione Emilia-Romagna ha inserito tra questi ultimi la Nutraceutica e la Veterinaria, ambiti che ben si coniugano con le attività della VC POSERR. Questi presentano, comunque, rispetto agli altri asset identificati come asset strategici, un basso indice di potenzialità e di attrattività prospettica. La valutazione effettuata da E&Y non ha identificato l’asset Farmaceutico come strategico per la regione Emilia-Romagna soprattutto in base all’evidenza che tale asset, pur essendo altamente sviluppato in regione, presenta un posizionamento sfavorevole rispetto ad altre regioni d’Italia come Lombardia, Piemonte, Toscana e Lazio. L’analisi E&Y ha comunque evidenziato che nel territorio regionale sono presenti una pluralità di grandi gruppi farmaceutici italiani che generano valore garantendo posti di lavoro a migliaia di addetti. Le due azioni strategiche individuate della VC POSERR, principalmente legate al farmaceutico (anche relativo alla veterinaria) ricadono quindi in un ambito regionale di potenzialità ed attrattività. 

Dalla stessa analisi E&Y, deve essere evidenziato un altro aspetto non adeguatamente incluso della programmazione S3 fin qui prevista, e cioè il settore applicativo delle neuroscienze, che risulta avere un ottimo indice di attrattività prospettica. Questa posizione, trainata da un drammatico medical need a livello globale declinato su malattie neurodegenerative e lesioni del sistema nervoso, e da numerosissime eccellenze scientifiche e cliniche regionali, ben si coniuga con gli obiettivi strategici della VC POSERR.

Posizionamento della Value Chain in relazione alla nuova programmazione regionale S3 2021-2027

La nuova programmazione S3 regionale evidenzia varie aree in cui la VC POSERR può riscontrare ambiti di inserimento nella definizione del proprio manifesto. Questi sono:

• Innovazione nei Materiali, con riferimento, in particolare, al loro impiego per nuove soluzioni a sostegno del rilascio e veicolazione personalizzati di farmaci.
• Blue Growth con particolare riferimento alle “Biotecnologie blu” per lo sviluppo di biofarmaci, biomolecole e biomateriali.
• Digitalizzazione, intelligenza artificiale, big data, con riferimento in particolare a (i) innovazione della ricerca biomedica tramite modelling di prodotti e processi con metodi in silico; (ii) supporto alla progettazione di soluzioni diagnostiche basate su sistemi cellulari innovativi, fra cui sistemi 3D e 4D; (iii) gestione di dati da studi preclinici e clinici; (iv) associazione della ricerca farmaceutica (per la salute umana e animale) al data analytics per affrontare con maggiore efficacia i temi della farmacoresistenza e della farmacotolleranza.
• Benessere della persona, nutrizione e stili di vita, con riferimento in particolare allo sviluppo di molecole da impiegare in ambito nutraceutico, inclusa la produzione di integratori alimentari e cosmetici.
• Salute, con riferimento in particolare (i) allo sviluppo di nuovi composti ed approcci farmaceutici, anche combinati con dispositivi medicali per la somministrazione e il rilascio di farmaci, per il trattamento, anche personalizzato, di patologie tumorali, cronico-degenerative, rare e/o infettive, (ii) all’identificazione di marcatori predittivi utili alla definizione di percorsi di prevenzione (primaria e secondaria), trattamenti di prima e seconda linea personalizzati e di precisione.

Aggiornamenti 2023

La VC POSERR ritiene opportuno integrare l’impianto del suo manifesto, alla luce di eventi, quali pandemia Covid-19 e Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), che hanno introdotto elementi di forte impatto per i temi della VC, sia a livello globale, che nazionale e regionale.

In particolare:

• La pandemia Covid-19, la protratta epidemia di influenza aviare e l’endemizzazione di zoonosi trasmesse da artropodi vettori un tempo considerate esotiche hanno reso tangibile lo slogan “one-health/circular health”. A partire dalla presenza di soci attivi sia nell’ambito della medicina umana che di quella veterinaria, la VC ritiene opportuno avviare una riflessione interna sull’opportunità offerta dalla pandemia di analizzare la salute e il benessere non più come un insieme di elementi scissi e separati ma come un tutt’uno. Questo anche nell’ottica di sviluppare progettualità, per garantire competitività su queste tematiche.
• Salvaguardia della salute e del benessere animale, con lo sviluppo di presidi profilattico-terapeutici che possano sostituire farmaci antimicrobici ed antiparassitari non più utilizzabili per il rischio di antibiotico-resistenza o eccessivo impatto ambientale.
• Farmaci e ambiente. La dispersione in ambiente di residui di farmaci ad uso umano e veterinario, in particolare in aree ad alta densità di popolazione e animali, come l’Emilia-Romagna, pone problemi di contaminazione del suolo e delle acque con possibile impatto anche sulla salute umana, ad esempio attraverso la catena alimentare.
• Farmaci biologici e a RNA. Lo sviluppo di vaccini a RNA per la pandemia Covid-19 ha messo a disposizione della comunità scientifica internazionale una piattaforma di conoscenze e tecnologie straordinaria, che ha re-indirizzato i percorsi farmacologici, a partire dalla ricerca e sviluppo fino alle tecnologie di fabbricazione. Più in generale, la sfida dei farmaci biologici (enzimi e proteine terapeutiche, sieri e vaccini, RNA) pone, rispetto ai farmaci tradizionali a sintesi chimica, problematiche nuove indirizzate sempre più verso la medicina di precisione, che vanno dalle primissime fasi di sviluppo (TRL1, target identification) fino alla sorveglianza post marketing. La VC intende mappare le competenze dei propri soci in tali ambiti e le necessità per implementare la competitività in questo contesto ad elevata velocità di evoluzione.
• Investimenti PNRR sulla catena del farmaco. La VC ritiene utile mappare il coinvolgimento dei soci nei temi proposti dal PNRR e sulle specifiche azioni, per analizzare e, per quanto possibile, favorire la trasformazione di questi investimenti in azioni di sistema a lungo termine. Ad esempio, Aziende del territorio sono entrate come soci Fondatori ed Affiliati di Spoke nel Centro Nazionale di terapia genica e farmaci con tecnologia ad RNA creati con i fondi PNRR con interesse nei campi di Genetic disease, Platform for DNA /RNA delivery, Preclinical development, etc.
• Nell’ottica dell’ottimizzazione delle risorse e condivisione di competenze, la VC ritiene indispensabile realizzare una maggiore integrazione con le altre VC, a partire dalla VC MedRer, con la quale condivide molte tematiche scientifiche e tutte le problematiche legate al regolatorio.
•  La VC ritiene necessaria un’azione di monitoraggio e analisi della proposta di riforma EU del settore farmaceutico (EU Reform for more accessible, affordable and innovative medicines; Reform of the pharmaceutical legislation)

Laura Calzà

Chair della Value Chain

Fondazione IRET Onlus

Francesco Meliota

Vice Chair della Value Chain

Fatro Spa