Sfide specifiche per malattie rare

L’ invito innovativo “Sfide per la ricerca sulle malattie rare” mira a facilitare e finanziare la collaborazione tra l’industria, il mondo accademico, le PMI e le organizzazioni di pazienti per risolvere specifiche sfide della ricerca nelle malattie rare. I partner del settore sono stati coinvolti nell’identificazione di quattro sfide che sono gli argomenti dell’invito e che sono state convalidate dai partner EJP RD, inclusi i pazienti.

I consorzi collaborativi di candidati (accademici, PMI, organizzazioni di pazienti) e i partner del settore coinvolti affronteranno le sfide e forniranno soluzioni. Si prevede che la creazione di nuovi partenariati RDR consentirà l’accesso alle innovazioni scientifiche e tecnologiche emergenti dalle PMI e dai gruppi di ricerca accademica per l’industria e fornirà agli accademici un percorso agevolato per sfruttare la loro ricerca.

Nel corso dell’ evento di networking tenutosi a Parigi il 3 marzo 2020 sono state presentate le sfide e sono stati organizzati anche incontri tra i potenziali candidati (mondo accademico, PMI, PAO) e gli sponsor del settore coinvolti che hanno identificato le sfide.

Le sfide che dovranno essere affrontate dalle proposte progettuali sono le seguenti:

• Challenge 1: Development of a non-invasive tool for measuring rare disease patient mobility in daily living [INDUSTRY SPONSOR. Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Italy), CSL Behring (Australia)]
• Challenge 2: Delivery system for intranasal administration of biological drugs to neonates [INDUSTRY SPONSOR. Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Italy)]
• Challenge 3: Characterize Rare Bone Disorders (RBD) Mobility Challenges in Real World Setting [INDUSTRY SPONSOR. Ipsen]
• Challenge 4: Pre-clinical assay to detect instability of microsatellite repeat expansions [INDUSTRY SPONSOR. Pfizer, Cydan]
  

I partner appartenenti ad una delle seguenti categorie possono richiedere un finanziamento nell’ambito di un proposta congiunta:

• università (gruppi di ricerca che lavorano nelle università, altri istituti di istruzione superiore o istituti di ricerca)
• settore clinico/sanitario pubblico (gruppi di ricerca che lavorano in ospedali/sanità pubblica e/o altre strutture sanitarie e organizzazioni sanitarie)
• piccole e medie imprese (PMI)
• organizzazioni di pazienti

Il budget totale a disposizione è pari a 1.5 milioni di euro. Verranno finanziati 4 progetti, ognuno dei quali potrà ricevere 375.000 euro.

Le soluzioni alle sfide dovranno essere presentate entro e non oltre il 30 giugno 2020.

Consulta il bando